上海市科委、市经信委、市卫健委联合制定的《上海市促进基因治疗科技创新与产业发展行动方案（2023—2025年）》（以下简称《行动方案》）昨天发布。这是继去年发布《上海市促进细胞治疗科技创新与产业发展行动方案（2022—2024年）》后，系统谋划未来3年促进基因治疗的政策举措。

《行动方案》设立的目标包括：到2025年，上海基因治疗科技创新策源能力进一步增强，临床研究和转化应用能力进一步提升，创新体系进一步完善，产业生态进一步优化；建设5个以上基因治疗及相关领域临床医学研究中心和示范性研究型病房；引进、培育15家以上基因治疗产业领军和骨干企业；1—2个创新产品申请上市。

为了促进这个领域的科技创新与产业发展，《行动方案》提出12项重大任务和8项保障措施，旨在增强创新策源和临床研究转化能力，提升基因治疗产品可及性和产业发展能级。

基因编辑工具、递送载体等是基因治疗产品研发的底层技术，《行动方案》提出设立“上海市基因治疗科技创新重大专项”、建设上海市前沿生物技术研究院，加强基础研究和技术攻关，同时探索实践人工智能赋能、临床准备队列等新研究范式。

基因治疗产品技术创新性强、前期投入大，《行动方案》提出加强专业孵化器和创新平台建设，培育一批高质量专业孵化器，建立符合生产质量管理规范（GMP）的基因治疗及相关领域工程化功能平台服务体系，加速概念验证、产品检测和中试放大，缩短研发、临床与生产周期。

作为一种直接操作基因的颠覆性技术，基因治疗对临床研究设施、研究能力和伦理审查机制提出了新要求。《行动方案》要求：探索建设基因治疗特色研究型医院和示范性研究型病房，促进基因治疗药物临床试验和产品开发；加大对本市医疗机构承担新药临床试验和研究者发起的临床研究（IIT）等项目的支持力度，按照每人5万元标准择优给予医疗机构资助；研究制订伦理快速审查等工作规则和标准，建立市级医院伦理审查结果互认机制。

《行动方案》将给企业带来“真金白银”。对已在国内开展临床试验，由本市注册企业获得上市许可并在本市生产的基因治疗产品，给予最高3000万元的资金支持；对引入股权融资5000万元以上的基因治疗企业，按照实际获得股权融资额给予不超过2%的资助。

人才是新兴产业的重要支撑。《行动方案》提出，试点设置工程硕博士培养项目，探索驻企培养工程硕博士新模式；鼓励基因治疗领域企事业单位设立博士后科研工作站，或入驻博士后创新实践基地；依托基因治疗领域相关产业平台，完善企业专业技术人才队伍建设。（解放日报）

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